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近日，云南昆明一名父亲自制“药物”救子的经历引发广泛关注，在这场抵抗罕见病的艰辛冒险旅程背后，是患者所面临的用药困境和自制“药”的法律模糊地带。南都此前报道，云南一名高中学历的父亲徐伟，自行购买设备、原料配制两种“化合物”，用来给患罕见病的孩子延续生命。
10月2日，云南省药品监督管理局方面向南都记者表示，“重视报道中患者所面临的罕见病药、罕见病研究进展缓慢，患者缺少有效治疗药物的问题。”针对徐伟自制“化合物”的行为，该局工作人员称，“如果他制作的不是药品，我们就没有干预的法律依据。”有律师向南都记者指出，此举“没有违反《药品管理法》保护的法律意图，所以法律上暂时不会对这类行为做出惩处。”
“以临床需求为导向的新药开发动力不足”
南都此前报道，今年30岁的徐伟来自云南昆明，他的儿子徐灏洋目前两岁三个月。在他近1岁时，被确诊患有遗传性的铜缺乏疾病Menkes综合症（以下简称Menkes），这是一种极其罕见的遗传性疾病，许多孩子的生命停留在3岁以前。全球尚未有治愈方法，对症药物也仍未上市。
在带孩子四处奔波就医后，徐伟发现组氨酸铜和伊利司莫铜能缓解病症。起初，他托病友帮忙带药，但始终不是长久之计。于是，他做出了一个决定——自制上述两种“药物”，而“这是唯一的选择。”
所谓“药物”，在徐伟看来，实际只是按配方制成的“化合物”。高中学历的他，通过查单词阅读国外论文摸索配方，在家中由杂物间改造的“实验室”里，自行购买设备、原料配制，并以身检验“化合物”安全性，最后用来给孩子延续生命。
徐伟曾加入一个41人的“Menkes治疗交流群”。他称，目前家长们普遍面临用药困难，“组氨酸铜和伊利司莫铜买不到，如果自己不制作，孩子用不上，就会越来越严重。”
“作为相关监管部门，重视报道中患者所面临的罕见病药、罕见病研究进展缓慢，患者缺少有效治疗药物的问题。”10月2日，云南省药品监督管理局方面向南都记者表示，其已关注到Menkes患者面临的用药困境。
对此，该局方面南都记者解释，“由于我国人口基数大，罕见病种多，但是单一病种患病人数少，以临床需求为导向的新药开发动力不足。”
该局方面也向南都记者介绍，实际上近年来我国采取了罕见病药品降价、加快新药审批研发等措施，以加强药物的可及性。“高度重视罕见病儿童用药的研究和注册，在优化审评申报条件等方面做了大量工作。”
如果不是药品“就没有干预的法律依据”
徐伟自制“药”救子的经历引发网友广泛关注，质疑的声音也随之而来——应当如何定义自制“化合物”行为，此举是否涉及法律风险和责任？
10月2日，昆明市市场监督管理局工作人员向南都记者表示，该局主要监管流通和销售领域的药品，“ ‘自制’属于生产领域， ‘药品’ 是给自己用，职责方面不太好监管。”
 徐伟家由杂物间改造的实验室。受访者供图
云南省药品监督管理局工作人员则向南都记者坦言，“我们目前真不好回答这个行为怎么理解定义。”该工作人员解释，“通过研发生产之后，经过审批上市的，我们叫做药品”，“首先要界定这个 ‘化合物’ 是不是药品”，“如果他制作的不是药品，我们就没有干预的法律依据。”
陕西恒达律师事务所高级合伙人、知名公益律师赵良善向南都记者表示，根据《药品管理法》规定，生产药品必须获得药品生产许可证，遵守国家关于药品的管理制度，“从这个角度来说，自己制作组氨酸铜、伊利司莫铜实际上是生产药物却没有对应证件，自然是违法的。”“但是从制作药物的原因、前提以及国内并没有这类药物的大前提来分析，他所制作的化合物并没有流通、没有销售，也没有非法流入市场，仅是自主研发自用，可以在此情理上理解为，没有违反《药品管理法》保护的法律意图，所以法律上暂时不会对这类行为做出惩处。”
“罕见病患者及家属自发加入到罕见病宣传科研及药物研发，使更多的人关注到罕见病患者，提高社会对罕见病认知程度，推动罕见病诊疗用药发展是积极的”，云南省药品监督管理局方面同时也向南都记者强调，“科学和法治是药品安全有效可及的重要保证，药品的研发使用必须严格遵守国家药品管理的要求。”
此前报道：对话自制“药”救罕见病儿子的父亲：希望相关药物研发有突破
采写：南都记者 张林菲 实习生 巴鑫禹 |
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