1月25日，世界上第三个在存活时接受基因编辑猪肾脏移植的患者，打破了动物器官移植后最长生存时限。术后61天复诊时，她肾功能良好，比术前走得更远、吃得更多，感觉“获得了人生的第二次机会”。
存活时间新纪录，是跨越物种移植范畴的又一里程碑，为终末期肾病患者提供希望的同时，也引出对更大规模、更严谨研究的需求。
2月3日，基因编辑猪肾脏移植手术获批开展临床试验，预计2025年将有更多患者接受移植。假如移植的安全性和有效性得到验证，大概将解决器官短缺危机，为人类提供没有限量的肾脏、心脏和其他器官，挽救大量终末期疾病患者。
创纪录的托瓦娜·鲁尼和丈夫在医院附近的一间公寓里康复 ｜ Rob Stein / NPR
“假如在街上遇到，你不会看出她有个猪肾脏”
创下新纪录的患者，是53岁的托瓦娜·鲁尼（Towana Looney），她在2024年11月25日接受了基因编辑猪肾脏移植手术。
鲁尼年轻时肾功能正常，1999年将自己的一个肾脏捐给了母亲。几年之后，她在有身期间患上高血压，剩余的肾脏功能衰竭，于2016年12月开始透析，2017年初被列入肾移植的等候名单。由于鲁尼的免疫系统排斥人类肾脏，美国食品药品监督管理局（FDA）破例批准她接受基因编辑猪肾脏移植。
手术在纽约市纽约大学朗格尼健康医院（NYU Langone Health hospital）顺利完成。鲁尼术后11天就出院了，住在医院附近的公寓里，每天返回医院复诊。术后3周时，医生发现了排斥的渺小迹象，不过调解治疗方案后，鲁尼没有再出现排斥的表现。
医生乘直升机从弗吉尼亚州的生物技术公司Revivicor带回猪肾脏并举行移植。供体猪颠末10种基因编辑，鲁尼是第一个接受新型基因编辑猪肾移植的活人 ｜ Joe Carrotta / NYU Langone Health
打破存活时间纪录那天，鲁尼说，自从8年前患上肾衰竭后，自己从没有像现在感觉这么好过。从前透析时，她走一段路就会感觉气短，总是疲劳、恶心，而现在精力充沛，一天能走许多路，每个小时都想吃东西。她说：我感觉很好，就像变成一个全新的人——获得了人生的第二次机会。
负责手术的医生罗伯特·蒙哥马利 （Robert Montgomery）也说，鲁尼恢复得很好，假如你在街上遇到她，不会知道她是世界上唯一一个带着功能正常的猪肾脏走来走去的人。医生希望一个月后鲁尼可以回到阿拉巴马州的家，鲁尼也等候着与家人团聚、出门旅行，还想恢复收银员的工作。之前每周3天，每天4小时的透析，让她难以长时间外出。
为鲁尼做移植手术的医生罗伯特·蒙哥马利，他本人在2018年接受了人类心脏移植手术 ｜ Joe Carrotta / NYU Langone Health
之前的4名猪器官移植患者，都没有撑过2个月
在鲁尼之前，有4四名患者接受了基因编辑猪肾脏或猪心脏移植，但在移植术后仅存活了数周至两个月。
2022年1月7日，马里兰大学医学中心第一次将基因编辑猪心脏移植到活着的患者体内。这颗猪心脏由Revivicor公司提供，供体猪颠末了10种基因编辑。接受移植的是57岁晚期心脏病患者大卫·贝内特 （David Bennett）。他起初恢复良好，术后40天左右病情恶化，最终在3月8日去世。医生们认为，去世缘故原由大概是猪巨细胞病毒破坏了猪心脏，也大概是其他缘故原由。
术后的贝内特 | UMSOM / Handout via REUTERS
2023年9月，58岁的劳伦斯·福塞特（Lawrence Faucette）成为世界上第二位乐成接受基因编辑猪心脏移植的患者。Revivicor公司再次提供了猪心脏，并加强了病毒检测。术后第一个月猪心脏好像很健康，但之后出现了排斥反应的表现，福塞特在术后快要六周时去世。
福塞特和他的妻子 ｜ Mark Teske/University of Maryland School of Medicine/AP
第一个活着接受基因编辑猪肾脏移植的患者，是62岁的理查德·斯莱曼 （Richard Slayman）。斯莱曼接受过人类肾脏移植手术，但几年后移植肾再次衰竭。2024年3月，斯莱曼接受了猪肾脏移植手术，供体猪来自生物科技公司eGenesis，颠末69种基因编辑培育而成。术后2个月，斯莱曼去世，他的医生认为去世缘故原由是意外心脏病发作，没有迹象表明死亡由移植引起。
斯莱曼与医生合照 ｜ Massachusetts General Hospital
第二个移植基因编辑猪肾的，是54岁的丽莎·皮萨诺（Lisa Pisano）。她患糖尿病多年，曾多次发作心脏病，并因肾衰竭举行透析。2024年4月，皮萨诺植入机器心脏泵并接受了eGenesis基因编辑猪肾脏移植。术后，猪肾脏因血液供应不敷而衰竭，医生在5月切除猪肾脏，恢复透析治疗，皮萨诺在7月去世。
术后的皮萨诺 ｜ Shelby Lum / AP file
鲁尼比之前四位患者更健康，她的医生希望猪肾脏可以继续工作很长时间，但也强调从没有人走到这一步，无法知道下一个障碍是什么，以及猪肾脏功能可以维持多久。
正式人体临床试验，预计今年启动
已经完成的前五例猪器官移植手术，都是FDA根据患者特别问题做出的破例手术审批，属于同情使用。这种探索性研究，使没有其他选择情况的重病患者可以尝试高度实验性的治疗方式，为异种移植提供了宝贵信息，但不属于正式的临床试验。
接受同情使用的患者通常病得重，而且状况差别很大，难以借此评价异种移植的安全性和有效性。也就是，仅凭一个人依靠猪肾脏存活几个月、几年，不能证明猪肾脏移植是解决肾衰竭的符合方法。得到推广之前，新治疗方法还需要更大规模、更严谨的研究。
于是，Revivicor公司向FDA申请举行正式临床试验。2025年2月3日，联合治疗公司（Revivicor的母公司）表现，FDA已经批准了申请，这是旨在支持生物制品许可申请的异种移植人体临床试验首次获批。
临床试验将采用10种基因编辑的猪肾脏UKidney，完成移植术后追踪24周，并终身评估患者的生存、肾功能及人畜共抱病情况。研究计划初步招募6名终末期肾病患者，随后扩展至最多50例，包括不适合或难以完成人类肾脏移植的患者，预计第一次移植在2025年年中举行。
另外一家提供猪器官的生物技术公司eGenesis，也表现获得了FDA批准，将在2025年下半年开展研究，最初招募3名终末期肾病患者。
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每一天，都有许多世界各地的终末期肾病患者在等候移植的过程中死去。我国每年新增十余万例终末期肾病患者，然而，由于器官严重短缺，2019年天下接受肾脏移植手术的患者仅12124例，等候移植患者持续增加。
基因编辑猪肾脏移植手术，为这些患者提供了新的大概性，大概还将打开异种移植的大门，挽救其他终末期疾病患者。举行探索的同时，研究者们也将继续讨论异种移植的伦理和安全问题，关注患者权益、降低人畜共患传染病风险。
参考资料
[1]https://www.npr.org/sections/shots-health-news/2024/12/17/nx-s1-5203056/pig-kidney-transplant-gene-edited
[2]https://www.npr.org/sections/shots-health-news/2025/01/30/nx-s1-5273529/pig-kidney-human-transplant-survivor
[3]https://www.npr.org/sections/health-shots/2024/04/24/1246577224/gene-edited-pig-kidney-transplant-nyu
[4]https://www.npr.org/sections/health-shots/2024/03/21/1239790816/first-pig-kidney-human-transplant
[5]https://www.umms.org/ummc/news/2023/um-medicine-clinicians-perform-second-historic-transplant-of-pig-heart-into-patient
[6]https://www.medschool.umaryland.edu/news/2022/university-of-maryland-school-of-medicine-faculty-scientists-and-clinicians-perform-historic-first-successful-transplant-of-porcine-heart-into-adult-human-with-end-stage-heart-disease.html
[7]https://www.statnews.com/2025/02/03/united-therapeutics-xenotransplantation-clinical-trial/
作者：代天医、黎小球
编辑：odette
来源：https://view.inews.qq.com/k/20250206A06X7S00
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