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第七次天下人口普查表现，我国0—14岁人口为25338万人，占总人口比例达17.95%，比2010年上升1.35个百分点。随着三孩政策的实施，我国儿童数目将不断增加。
儿童处于生长发育期，免疫系统尚未完满，抱病率、就诊率、用药率比成人高。近年来，我国重视儿童用药供应保障工作，采取一系列措施鼓励儿童用药研发生产，缓解儿童药品短缺标题，保障儿童用药安全。
开通审评审批绿色通道
前不久，湖南一家药企研发的儿童用恩替卡韦颗粒获批上市，乙肝患儿有了专用药物。
“吃药靠掰，用量靠猜。”过去，不少乙肝患儿家长常常遇到这样的痛点。乙肝患儿缺乏专用药，只能按比例服用成人药片。但差别年事阶段的患儿该服用多少，家长只能估算。恩替卡韦颗粒上市后，家长只需根据患儿的年事，给孩子喂相应剂量即可，用药安全性也更有保障。
恩替卡韦颗粒快速获批上市得益于国家药监局开通的审评审批绿色通道。2019年8月，新修订的药品管理法明白规定，国家采取有用措施，鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特性的儿童用药新品种、剂型和规格，对儿童用药予以优先审评审批。国家药监局不断完满儿童用药优先审评审批政策，开通儿童用药审评审批绿色通道，并创建专人专项协调督导的任务管理制度，提高审评审批效率。
“相比成人，儿童对药品安全要求更高。儿童用药需要专业审评、业务管理、技术支持、查抄核查等环节密切配合。”国家药监局药审中心主任孔繁圃介绍，儿童用药审评审批绿色通道对峙以患儿为中心、以临床需求为导向，做到高标准、严要求、强服务，确保上市后的药品质量有保障。此外，审评审批系统将儿童用药项目设置特殊标识，并安排专人督导进度，确保按时限推进。
本年2月，国家药监局构造儿童用药审评工作组到国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院调研，与临床大夫、临床药师举行交流，相识儿童用药研发、使用和审评中的技术标题。5月，又到山东达因海洋生物制药股份有限公司，实地相识企业在儿童用药研发方面遇到的困难，并举行指导。孔繁圃说，加大与临床机构、研发企业的沟通交流，创建对话交流机制和合作机制，能为其提供技术支持和跟踪指导，进一步鼓励儿童用药研发。
“做好审评审批前服务，也能提升审评审批效率。”国家药监局药审中心化药临床一部部长杨志敏介绍，中心官网开通了儿童用药专栏，将儿童用药干系政策法规、指导原则等文件会集公开，方便研究机构和企业提前准备申请质料，提高通过效率。
审评审批效率的提升加速了儿童用药上市。国家药监局公布的数据表现，2020年，共答应儿童专用药和增加儿童应用的药品26个，同比增长36.8%，其中国产药品17个，增幅达到46.2%。本年，儿童用药答应品种数目继续保持增长势头。现在已有28个儿童用药获批上市，还有45个儿童专用药和21个增加儿童适应症或用法用量品种正在审评中，其中22个品种已经纳入优先审评审批序列。
加大研发生产力度
儿科医疗机构要提出需求，主动与科研机构、企业加强合作，形成“产学研用”的儿童用药研发生产体系
本年5月，湖北省宜昌市一家制药企业研发的咪达唑仑口服溶液获得国家药监局答应上市，填补了国内咪达唑仑口服溶液的空白，为广大患儿带来福音。该企业研发咪达唑仑口服溶液用时两年，耗资近1500万元。
咪达唑仑是一种镇静催眠药，重要用于患者麻醉前镇静、局部麻醉辅助、胃镜等内窥镜手术前的镇静，临床应用广泛。此前，我国医疗机构使用的都是注射用咪达唑仑。在术前使用，不少患儿因恐惧打针而拒绝，乃至哭闹，影响手术进度。咪达唑仑口服溶液加入了矫味剂，味道不错，患儿愿意服用，起到了与注射咪达唑仑同样的结果。
“儿童用药依然面对品种少、专用剂型和规格少、供应量不足等标题。”北京儿童医院药学部主任王晓玲说，儿童不是缩小版的成人，由于身材尚未发育成熟，肝肾对药物的代谢能力和药品不良反应的耐受能力很低。长期过度服用或不当服用成人药物会对儿童身材造成不可逆影响。此外，成人药品大多带苦味，一些患儿不肯意服用，家长需想办法诱导，提高了服药难度。以是，研发各类儿童专用药和剂型很有必要。
在国家的鼎力大举支持下，国家医学中心北京儿童医院牵头承担了“十三五”重大新药创制科技重大专项课题——“儿童用药品种及关键技术研发”。团结天下59家科研院所、高校及企业的研发气力，以临床需求为导向，以临床评价为依据，强强团结研发儿童药。现在，获得生产批件/受理号27项，临床批件/备案号/受理号33项。“这些品种的研发填补了我国儿童用药市场的空白，有用缓解了临床儿童用药短缺的标题。”王晓玲说。
“儿科医疗机构应该成为儿童用药研发的排头兵。”国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫说，儿科医疗机构是儿童用药使用最多的地方，最相识患儿的用药需求，掌握大量临床用药信息。儿科医疗机构要提出需求，主动与科研院所、企业加强合作，形成“产学研用”的儿童用药研发生产体系。
达因药业是专门从事儿童用药研发与生产的企业，近年来研发立项多达数十种。早在2011年，公司成立了儿童用药研发中心，与中国医学科学院药物研究所、山东大学药学院开展深度产学研合作。达因药业董事长杨杰说：“儿童用药的研发要符合临床需求，根据儿童的病理、心理特点来设计和改进产品属性。”
“儿童用药供应短缺的一个重要缘故原由是企业研发投入与收益不匹配。”杨杰说，儿童用药研发耗时长，临床研究风险高，处方工艺相对复杂，对原料辅料选择及质量控制要求高，从而导致生产本钱高。如果按照药物活性身分订价，药企的本钱大概无法覆盖，因而没有生产积极性。她建议，有关部分应订定儿童用药准入及订价鼓励政策，让企业有一定的利润空间，从而激励企业投入更多人力、财力举行儿童用药研发和生产。
确保用药安全有用
药企要根据差别年事段的孩子来设计剂型、包装和给药用具，并确定原料、辅料的最佳比例，保证药物疗效
“现在，医院能开的药物重要是成人儿童共用药。”王晓玲介绍，北京儿童医院药品目次中，儿童专用药占比仅为5%，成人儿童共用药占比约59%，履历性用药（说明书中没有儿童用药信息，大夫根据临床履历用于患儿的药品）比例约为36%。医院在每个药房安排一名药师专门负责分药，免去了家长自行分药的贫苦，一定程度上提高了患儿用药安全性。
“药师提前分好了药，给孩子喂药更省心了！”在北京儿童医院病房药房，一名患儿家长刚刚取到了一包药。药包里的药片大都颠末了切割，有的是原药片的1/2，有的只有1/4。
走进药房配景，记者看到一名药师正在一手用镊子夹着药片，一手用剪子警惕地剪。很快，一枚赤色药片就分成了4份。旁边桌子的格子里盛着各种颜色的已经分割好的药片。这些药品将通过分药机器，主动包装好，发放给患儿眷属。
但是，由医院举行分药，不一定能均匀分割其中的药物活性身分，大概会出现药效下降、剂量不准确等标题。此外，药品在分割的过程中，暴露在氛围中，增加了污染的风险。如何解决这个标题？
“剂量准确，患儿服用才方便、安全。”杨杰认为，要从源头上解决分药存在的标题，还得靠多生产儿童专用剂型。药企要根据差别年事段的孩子来设计剂型、包装和给药用具，保证药物疗效和安全。
巯嘌呤是治疗白血病的常用药，临床使用都是成人片剂，国内每片规格为50毫克，直径约1厘米。对于成年患者来说，直径1厘米的药片一仰脖就能吞下，但对于年幼的患儿来说，药片过大，很难吞咽。此外，巯嘌呤是根据每公斤体重来盘算服用剂量。新生儿、早产儿的单次剂量只有药片的1/25，乃至1/50，考验着家长的“掰药”程度。
白血病是天下儿童恶性肿瘤排名第一的疾病，也是北京儿童医院接诊较多的疾病之一。为相识决白血病患儿用药难题，北京儿童医院研发出巯嘌呤微片技术，将巯嘌呤做成直径约为3毫米的微片，巨细如米粒。倪鑫介绍，巯嘌呤微片技术能资助患儿精准用药，免去了分药的贫苦，也让患儿更容易吞咽，提高了用药依从性。
王晓玲建议，为了确保儿童用药分剂量药品的准确性、稳固性，企业生产儿童用药应当按技术指导原则做好剂量标准化、规范化、同质化。（记者 申少铁）
来源：人民日报 |
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